Novartis: Două decese ale unor copii tratați cu Zolgensma, cel mai scump tratament din lume

Gigantul farmaceutic elvețian Novartis a avertizat autoritățile din domeniul sănătății cu privire la decesul a doi copii tratați cu Zolgensma, o terapie genică pentru o boală rară și adesea fatală pentru care nu existau opțiuni de tratament până când medicamentul a fost disponibil, potrivit AFP.

NovartisFoto: Wikimedia Commons

Cele două decese au avut loc în Rusia și Kazahstan, a precizat grupul elvețian într-un e-mail pentru AFP.

Ambii copii au murit de insuficiență hepatică acută la șase săptămâni după ce au primit tratamentul și la una până la 10 zile după administrarea de corticosteroizi, care trebuie administrați ulterior pentru a reduce efectele secundare, a precizat aceasta.

Novartis a notificat autoritățile sanitare din toate țările în care este comercializat tratamentul cu privire la ambele decese, inclusiv Administrația americană pentru alimente și medicamente (FDA), care a fost prima care l-a aprobat.

Zolgensma este o terapie genică pentru atrofia musculară spinală, o boală genetică rară, dar gravă, care a fost incurabilă până la dezvoltarea tratamentului.

Bebelușii afectați de această boală pierd rapid neuronii motorii pentru funcțiile musculare esențiale, cum ar fi respirația, înghițirea, vorbirea și mersul.

Fără tratament, mușchii lor slăbesc, iar boala progresează treptat până la paralizie sau moarte, adesea înainte de a împlini doi ani.

Această terapie genetică a revoluționat tratamentul acestei boli degenerative, care obișnuia să condamne copiii la moarte prematură. Aceasta se adresează direct rădăcinii genetice a bolii.

A fost aprobat pentru prima dată în SUA în 2019, dar lansarea sa a fost însoțită de multe controverse, inclusiv în ceea ce privește costul său.

În SUA, Zolgensma a costat 2 milioane de dolari la momentul lansării sale, ceea ce îl face cel mai scump tratament din lume.

Costul se datorează complexității fabricării tratamentului, care presupune introducerea de material genetic în celule pentru a corecta genele defecte.

Insuficiența hepatică acută este unul dintre potențialele efecte secundare cunoscute, a precizat compania elvețiană, subliniind că acest risc este deja menționat în avertismentele care detaliază tratamentul.

Cu toate acestea, compania intenționează să actualizeze prospectul informativ în urma celor două decese.

Novartis a declarat că încă „crede cu tărie” în acest tratament, din cauza riscurilor pentru pacienții afectați de boală.

La nivel mondial, Zolgensma a fost utilizat pentru a trata peste 2.300 de pacienți de la lansarea sa.