Connect with us

Actualitate

Novartis: Două decese ale unor copii tratați cu Zolgensma, cel mai scump tratament din lume

Comisarul

Publicat

pe

Gigantul farmaceutic elvețian Novartis a avertizat autoritățile din domeniul sănătății cu privire la decesul a doi copii tratați cu Zolgensma, o terapie genică pentru o boală rară și adesea fatală pentru care nu existau opțiuni de tratament până când medicamentul a fost disponibil, potrivit AFP.

NovartisFoto: Wikimedia Commons

Cele două decese au avut loc în Rusia și Kazahstan, a precizat grupul elvețian într-un e-mail pentru AFP.

Ambii copii au murit de insuficiență hepatică acută la șase săptămâni după ce au primit tratamentul și la una până la 10 zile după administrarea de corticosteroizi, care trebuie administrați ulterior pentru a reduce efectele secundare, a precizat aceasta.

Novartis a notificat autoritățile sanitare din toate țările în care este comercializat tratamentul cu privire la ambele decese, inclusiv Administrația americană pentru alimente și medicamente (FDA), care a fost prima care l-a aprobat.

Zolgensma este o terapie genică pentru atrofia musculară spinală, o boală genetică rară, dar gravă, care a fost incurabilă până la dezvoltarea tratamentului.

Bebelușii afectați de această boală pierd rapid neuronii motorii pentru funcțiile musculare esențiale, cum ar fi respirația, înghițirea, vorbirea și mersul.

Fără tratament, mușchii lor slăbesc, iar boala progresează treptat până la paralizie sau moarte, adesea înainte de a împlini doi ani.

Această terapie genetică a revoluționat tratamentul acestei boli degenerative, care obișnuia să condamne copiii la moarte prematură. Aceasta se adresează direct rădăcinii genetice a bolii.

A fost aprobat pentru prima dată în SUA în 2019, dar lansarea sa a fost însoțită de multe controverse, inclusiv în ceea ce privește costul său.

În SUA, Zolgensma a costat 2 milioane de dolari la momentul lansării sale, ceea ce îl face cel mai scump tratament din lume.

Costul se datorează complexității fabricării tratamentului, care presupune introducerea de material genetic în celule pentru a corecta genele defecte.

Insuficiența hepatică acută este unul dintre potențialele efecte secundare cunoscute, a precizat compania elvețiană, subliniind că acest risc este deja menționat în avertismentele care detaliază tratamentul.

Cu toate acestea, compania intenționează să actualizeze prospectul informativ în urma celor două decese.

Novartis a declarat că încă „crede cu tărie” în acest tratament, din cauza riscurilor pentru pacienții afectați de boală.

La nivel mondial, Zolgensma a fost utilizat pentru a trata peste 2.300 de pacienți de la lansarea sa.

Parteneri speciali-probleme juridice

Salon HARMONY, str Cantacuzino din Ploiești (intersecția Moș Craciun )
Servicii oferite :
– micropigmentare sprâncene
-extensii gene
– coafor
-unghii gel
-Cosmetica / tratamente cosmetice
– sala Fitness pt femei
FACEBOOK: https://www.facebook.com/Harmony-Beauty-Salon-278929815636909/

Parteneri

Articole noi

Actualitate18 minute ago

Macron promite „noi sancțiuni europene” împotriva Rusiei pentru anexarea ilegală celor patru regiuni ucrainene

Preşedintele francez Emmanuel Macron s-a angajat duminică să „conlucreze cu partenerii săi europeni la noi sancţiuni” împotriva Rusiei, după anexarea...

Actualitate2 ore ago

Ucraina are sprijinul a 10 țări, până acum, pentru a se alătura NATO

Mihailo Podoliak, un consilier al șefului biroului președintelui Zelenski, a scris pe Twitter că cei care susțin cererea sunt „în...

Actualitate4 ore ago

​VIDEO Viral cu dansul victoriei. Militarii ucraineni au făcut adevărate coregrafii înainte de a elibera complet orașul Lîman

Moralul armatei ucrainene este foarte ridicat după ce au reușit să elibereze complete orașul Lîman, lucru confirmat duminică și de...

Actualitate7 ore ago

Vladimir Putin și criza din energie: Cum îl ilustrează o revistă din Polonia pe liderul de la Kremlin

Revista săptămânală Wprost își ilustrează coperta acestui număr cu o imagine cu Vladimir Putin sugestivă pentru criza din energie provocată...

Actualitate9 ore ago

Astronomii au intrat puțin în panică / Nature a retractat unul dintre cele mai senzaționale studii din ultimii ani / Orașele Mayașe erau poluate cu mercur

Astronomii au intrat puțin în panică ● Vocea lui Darth Vader va fi generată de un AI ● Revista Nature...

Actualitate11 ore ago

Ionuţ Moşteanu, despre cazul deputatului PSD exclus din partid în urma unui scandal sexual: Este caz penal. Marcel Ciolacu, ai de gând să faci ceva?

Deputatul USR Ionuţ Moşteanu spune despre deputatul PSD Aurel Bălășoiu exclus din partid din cauza unui scandal sexual că trebuie...

Actualitate13 ore ago

Formula 1: Mercedes a fost amendată din cauza lui Lewis Hamilton – Regula încălcată de britanic

​Federaţia Internaţională de Automobilism (FIA) a amendat echipa Mercedes cu 25.000 de euro ​​pentru că nu a raportat că Lewis...

Actualitate15 ore ago

VIDEO Marius Șumudică a dansat de bucurie după victoria echipei sale din campionatul Arabiei Saudite

Marius Șumudică a dansat de bucurie după victoria obținută acasă de Al Raed, scor 2-1, împotriva formației Al Adalh. Confruntarea...

Exclusiv16 ore ago

Cea mai amplă ediție a programului Huawei Seeds for the Future s-a încheiat cu o ceremonie de premiere a studenților din România și Republica Moldova

București, 28 septembrie 2022. Huawei a încheiat cea de-a noua ediție a programului Seeds for the Future cu o ceremonie...

Actualitate17 ore ago

Handbal (f): România a câștigat Trofeul Carpați – Victorie în fața Spaniei

Echipa naţională de handbal feminin a României a încheiat a câștigat Trofeul Carpaţi, după ce a învins reprezentativa Spaniei, scor...

Actualitate19 ore ago

SuperLiga: CFR Cluj învinge Petrolul Ploiești cu un gol marcat în prelungiri

Dan Petrescu a rămas pe banca echipei CFR Cluj, dar jocul campioanei en-titre a României suferă în continuare. Ardelenii s-au...

Actualitate21 de ore ago

Novak Djokovic se va duela pentru titlul de la Tel Aviv – Sârbul, pus în dificultate de locul 104 ATP

Roman Safiullin a reușit doar în setul secund să îi pună probleme lui Novak Djokovic, iar sârbul a obținut sâmbătă...

Exclusiv23 de ore ago

Cum îți pregătești autoturismul pentru iarnă?

 Iarna se apropie cu pași incredibil de repezi, iar tu trebuie să îți pregătești autoturismul pentru condiții meteo extreme, precum...

Actualitate23 de ore ago

Gazprom a redus sâmbătă livrările de gaze destinate Republicii Moldova cu 30%, invocând motive tehnice

Grupul rus Gazprom a redus sâmbătă livrările de gaze naturale către Republica Moldova cu aproximativ 30%, a declarat directorul companiei...

usi de intrare apartament usi de intrare apartament
DiverseO zi ago

Vrei sa iti renovezi locuinta? Iata ce criterii trebuie sa bifeze cele mai bune usi de intrare in apartament!

Daca locuiesti la bloc, este necesar sa stii ca apartamentul tau este in permanenta expus unor riscuri aparte. Tentativele de...

ActualitateO zi ago

Formula 1: Charles Leclerc, pole-position în MP din Singapore – Rezultat modest pentru Max Verstappen

Charles Leclerc a fost cel mai rapid în calificările pentru Marele Premiu de Formula 1 din Singapore, el urmând să...

DiverseO zi ago

Piese utilaje: ce greșeli să evitați pentru a preveni defecțiunile

Excavatoare și încărcătoare pe roți sau pe șenile, buldozere, încărcătoare telescopice, basculante articulate, toate sunt utilaje extrem de complexe și...

ActualitateO zi ago

Pelerinajul Sf. Parascheva de la Iași 2022. Procesiunile încep cu o săptămână mai devreme

​Racla cu Moaştele Sfintei Cuvioasei Parascheva va sta timp de o săptămână în baldachinul amenajat în curtea Catedralei Mitropolitane din...

ActualitateO zi ago

Putin amână stagiul militar de toamnă / Cum ar putea fi trimiși noi recruți la război

Preşedintele rus Vladimir Putin a amânat cu o lună efectuarea stagiului militar în această toamnă din cauza saturaţiei centrelor de...

ExclusivO zi ago

De ce sunt companiile din România atractive pentru personalul asiatic?

Dacă dorești să îți extinzi echipa, vei descoperi în curând că angajarea unor oameni din alte țări poate deveni complicată....

Top Stiri Comisarul